近日，江南科技城钱湾生物港入驻企业—凌意生物迎来重要业务进展。

“一项评估LY-M001注射液治疗I型戈谢病成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药、剂量递增和扩展的I/II期临床研究”在中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）（以下简称“血研所”）顺利启动，其他研究中心也将陆续启动。

该项目由张凤奎教授作为牵头研究者， LY-M001注射液由凌意（杭州）生物科技有限公司（以下简称“凌意生物”）原研提供，参与本次启动会的有血研所张凤奎教授及其研究团队、凌意生物创始人林卿博士、陈意雄博士及其研究团队。这是国内首个针对I型戈谢病的基因治疗药物注册临床研究项目。

此次合作基于凌意生物领先的基因治疗药物研发平台技术，结合血研所丰富的临床资源和经验，以临床价值为导向，共同推进基因治疗药物的研发与临床应用。我们期待通过此次双方的紧密合作，将科研成果转化为实际的临床应用，为全球戈谢病患者提供更为安全、精准、有效、经济的治疗方案。

关于LY-M001注射液

LY-M001注射液是中国首个自主研发，针对I型或III型戈谢病的AAV基因治疗药物。该产品使用重组腺相关病毒rAAV为载体，通过单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。凌意生物开发了拥有完全自主知识产权的改良型葡萄糖脑苷脂酶基因治疗载体，可在体内长期稳定表达并降解有害糖脂代谢物，从而达到长期治疗戈谢病的目标。由浙江大学医学院附属第一医院黄河院长牵头发起的IIT临床研究项目已完成数例患者给药，初步的IIT数据显示LY-M001注射液在有效性和安全性方面均有良好表现，无任何不良事件发生；LY-M001注射液IND申请于2024年1月获得国家药品监督管理局的默示许可， LY-M001注射液也已获美国食品药品监督管理局(FDA)的新药临床试验（IND）许可及孤儿药（Orphan-drug designation，ODD）资格认定。

关于中国医学科学院血液病医院

（中国医学科学院血液学研究所）

LY-M0中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）是由中国血液学创始人邓家栋教授创建于1957年，是全国唯一的血液病三级甲等专科医院，依托全国唯一的实验血液学国家重点实验室依托在院所，以干细胞研究为切入点，系统研究恶性血液病的病理基础，围绕这一方向，建有实验血细胞库、干细胞分选中心、细胞影像中心、功能基因及药物筛选中心、实验动物中心五大开放性技术平台。

关于凌意生物

凌意生物成立于2021年2月，是全球领先的单基因遗传病创新药物开发公司。公司拥有国际一流的基因疗法发现、研究开发及产业化团队，致力于FIC基因治疗管线的研发和产业化。公司立足源头创新，聚焦代谢、中枢神经系统、眼科等临床急需的疾病领域，从遗传病动物模型等关键技术入手，以最高的质量标准为患者提供一次性解决方案。

受试者招募

尊敬的受试者：

“一项评估LY-M001注射液治疗I型戈谢病成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药、剂量递增和扩展的I/II期临床研究”（方案号：LY-M001-GD-101）正在开展，以下简称“本研究”。本研究已经获得伦理委员会批准，计划招募I 型成人戈谢病患者参加该研究。

如果您或您周围有符合下列条件的患者，请联系我们：

1. 年龄≥18周岁，且≤60周岁，性别不限。

2. 受试者充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，自愿签署知情同意书（ICF）。

3. 由实验室检测确认具有葡萄糖脑苷脂酶基因（GBA1）等位基因双突变且葡萄糖脑苷酯酶活性（干血试纸法DBS）＜1.19mmol/L/h，并满足GD临床诊断标准的GD1患者。

4. 经治的戈谢病I型患者，且由研究者综合判断患者病情稳定。若既往接受过GD的酶替代疗法（ERT）或底物清除疗法（SRT）的患者，需治疗6个月以上，在给药前洗脱5个药物半衰期。

5. 初治或未进行治疗的GD1患者，筛选时血红蛋白大于80g/L，包括但不限于以下任一项

• 血小板≥40×10^9/L；

• 肝肿大；

• 脾肿大。

注：需由研究者综合判断初治或未进行治疗的患者病情稳定适合入组，系统性受累严重的患者谨慎入组。

6. 有生育能力的女性（WOCBP）受试者妊娠试验阴性。

注：

WOCBP定义为女性受试者月经初潮后，未达到绝经后状态（连续闭经至少12个月，除绝经外无其他明确原因），且无手术（即双侧卵巢、输卵管切除和/或子宫切除）或研究者确定的其他（如苗勒管发育不全）导致永久不育的原因。

7. 受试者及其伴侣在筛选期至研究结束后6个月内无生育计划、且自愿采取有效的避孕措施者（如禁欲、避孕套等）；受试者无捐献精子或卵子计划。

8. 受试者在研究期间及研究结束后至少1年内不得献血。

是否参加完全取决于您的意愿。如果您有意参加，请与研究医生联系，他（她）将向您详细介绍本研究概况及您需要配合事项，并初步判断您是否符合入选要求，即使您不愿意参加本研究，也不会受到任何对您不利的影响，并对您的相关信息进行保密。最终是否能成功参加本研究取决于研究者的判断。您的参与将会对医学科学的进步作出贡献，我们期待您的参加。

联系人：临床协调员

联系电话：19121572057